Se trataba de pruebas para detectar una enfermedad que desgasta los músculos llamada distrofia muscular de Duchenne.
Estados Unidos de América. – Un niño murió de un paro cardíaco en un ensayo en etapa intermedia que prueba la terapia genética experimental de Pfizer para una enfermedad que desgasta los músculos llamada distrofia muscular de Duchenne (DMD), dijo el fabricante de medicamentos a Reuters el martes.
«Se informó un evento adverso grave y fatal como un paro cardíaco en un participante del ensayo de fase 2 DAYLIGHT». Un portavoz de la empresa dijo a Reuters por correo electrónico.
El estudio analizó a niños de 2 a 4 años con DMD, una enfermedad hereditaria que desgasta los músculos en la que la mayoría de los pacientes carecen de la proteína distrofina, que mantiene los músculos intactos. Se estima que este trastorno afecta a 1 de cada 3.500 nacimientos masculinos en todo el mundo.
Según una declaración en una carta comunitaria emitida por el grupo de defensa sin fines de lucro y atribuida al equipo de terapia genética DMD de la compañía farmacéutica, «el paciente recibió Foldystrogen Movaparvovec, una terapia genética en investigación, a principios de 2023».
La compañía dijo que está revisando los datos con una junta de monitoreo de datos externa independiente para determinar las posibles causas.
Según información de Reuters
